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中国儿童ITP新版指南重磅发布,儿童ITP规范化诊疗更进一步

0 治疗 | 2021年11月21日

 

原发免疫性血小板减少症(ITP)是儿童常见的出血性疾病,我国是ITP发病率较高的国家。近年来国际权威机构和美国血液学会先后发表了ITP诊疗指南。我国儿童血液领域的专家也于2021年10月份重磅发布了“中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南(2021版)[1]”,旨在为中国儿童ITP的临床诊断和治疗提供循证依据,进一步规范临床诊疗。

儿童ITP新指南的发布背景和意义

儿童ITP是儿童期最常见的原发免疫性血小板减少症。我国幅员辽阔,人口众多,经济发展不平衡,各地医院治疗水平不一,所以ITP治疗必须规范化,否则就会各行其道。虽然我国于2013和2019年发布了2部儿童ITP专家共识,但是随着时间的推移,治疗理念在不断地变化和进展。2019年国际权威机构连续发表了2部高质量指南,但因存在文化、社会背景、资源、种族及患儿或监护人偏好等因素的差异,国际指南无法直接应用于我国临床实践。所以,中华医学会儿科学分会血液组、中华儿科杂志编辑委员会共同召集相关专家,对国外发布的诊疗指南进行符合中国国情的本土化改编,规范我国儿童ITP的临床诊疗实践,为我国ITP的临床治疗提供有效、规范、具体的诊疗建议。

新指南解读:儿童ITP的治疗目标

并不是所有的ITP都需要治疗,儿童ITP多为自限性,治疗措施应主要参考出血症状,而不完全是血小板计数。血小板计数仅作为治疗决策的考虑因素之一,必须综合考虑儿童患者出血表现、生活受疾病干扰程度等因素后作出治疗决策。ITP的治疗终点不仅仅是提高血小板计数,重要的是使患者停止出血,提高生活质量,减少药物的不良反应。新版指南规范了治疗的分级,给予临床医生细节性的指导,更重要的是,与之前的指南相比,新指南将患者和患者家属的意愿纳入其中,对比于以往的诊疗建议和专家共识,纳入患者声音的新指南更加全面。

新指南解读:儿童ITP的推荐治疗方案

指南推荐的儿童ITP一线治疗方案为:糖皮质激素或静脉注射免疫球蛋白(IVIG)。当ITP患者一线治疗无效且仍需治疗时,则进入二线治疗,二线治疗的通用药物有促血小板生成类药物和利妥昔单抗等,此外还可以采取脾切除手术。儿童患者治疗方案的选择需重视安全性,促血小板生成类药物的不良反应比利妥昔单抗小,安全性更高。另外,考虑到儿童患者的特殊性,脾切除手术在儿童患者中不能作为首选。因此,与利妥昔单抗和脾切除手术相比,建议首选促血小板生成类药物进行常规二线治疗(Ⅰb级证据,A级推荐)。

如何提高儿童ITP的诊治水平

进一步提高我国儿童ITP诊疗水平,规范化是关键。目前我国ITP的治疗仍有许多不规范之处,如治疗不足或过度治疗,临床中ITP的过度治疗十分常见,影响了患者的治疗效果。另外,肾上腺皮质激素作为ITP的一线治疗药物,不规范使用时易出现库欣氏综合症等副作用,严重影响患者的生活质量。ITP虽然是儿童常见的出血性疾病,但是在规范化治疗下能够获得良好的治疗效果。因此,新指南在修订时也重点强调了规范化诊疗的重要性:首先需进行规范诊断,医生必须意识到并非所有的血小板减少都是ITP,需在诊断环节正确识别;其次,诊断后需规范治疗,并不是所有的ITP都需要治疗,也不是所有的血小板减少都需要进行药物干预,医生需要准确判断什么情况下需要等待、观察和治疗。

小结

我国地域辽阔,各地医疗水平参差不齐,儿童ITP的治疗仍有许多不规范之处,为进一步提高我国儿童ITP诊疗水平,儿童血液领域的专家发布了新指南,明确了治疗目标:不仅仅是提高血小板计数,重要的是使患者停止出血,减少药物的不良反应,提高患者的生活质量。考虑儿童ITP患者的特殊性,在二线治疗选择上,与利妥昔单抗和脾切除手术相比,指南建议首选促血小板生成类药物(Ⅰb级证据,A级推荐)。进一步提高我国ITP诊疗水平,规范化是关键。新版指南强调,儿童ITP的诊疗需要综合考虑血小板计数、出血情况、生活受疾病干扰程度等因素后作出决策,使患者能够在规范的治疗下正常且相对健康地生活。

 

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